近日，Nature刊登的调查报道揭示了中国两起基因治疗临床试验导致儿童死亡的事件，引发了学术界、医学伦理和法律界的热烈讨论与深刻反思。这些事件不仅暴露了相关试验在伦理审查、知情同意、毒理学风险评估及信息透明度方面的严重缺陷，也对中国近年来快速发展的研究者主导的临床试验机制提出了严格的合规与监管挑战。

首起事件发生在2025年3月，由上海交通大学与上海新华医院合作的基因编辑试验针对一种由CHD3基因突变引起的罕见综合征。在试验中，6岁儿童在治疗后不幸去世。调查显示，该试验在启动前已获知动物实验中出现的肝损伤风险，但研发团队依然选择进行人体试验，且在论文发表过程中未披露有儿童死亡的情况。目前，上海交通大学已启动对此事件和相关研究的调查，Nature也已发表声明介入此事。

第二起事件涉及辉大基因在2025年开展的针对杜氏肌营养不良症的基因编辑试验。入组的患儿在接受高剂量治疗后因急性呼吸窘迫综合征去世。尽管该病致死率高，且风险可接受，但因信息披露的滞后而受到业内多方批评。辉大基因直到事件发生一年后的2026年才发布相关声明，虽然公司声称已有及时通知伦理委员会，但专家指出，信息的延迟发布影响了同行与公众对该治疗剂量安全性的评估机会。 千亿球友会

这两起事件的发生让研究者主导的临床试验（IITs）面临前所未有的关注。相较于由药品监管部门主导的注册临床试验（IND），IITs在伦理审查上依赖医疗机构内部，流程较为迅速，但这也导致某些项目在毒理评估、安全监控及利益冲突的监管上存在漏洞。针对这一问题，监管部门已于2026年5月出台新的管理规定，要求所有IITs需在伦理审查通过后五个工作日内完成备案，并要求提供严谨的预临床安全性证据，同时赋予监管部门暂停或终止高风险试验的权利。

法学与伦理学专家表示，历史上的“杰西·盖尔辛格事件”已改造了美国FDA对基因治疗的监管框架，如今这一悲剧同样应成为中国在基因治疗与活体诊疗领域规范化的转折点。如何在保障受试者安全、提升临床试验透明度以及推动生物医药创新之间找到动态平衡，将是中国生物医药行业及监管部门亟待面对的挑战。